// Мазмұны

«Оптогенетиканың арқасында пайда көрген бір ғана науқасты білемін, сондықтан медицина саласындағы бұл сыйлық үшін әлі ертерек деп ойладым». Георг Нагель осылай айтты CNN-ға 2026 жылғы 5 қазанда, дәл өзі, Петер Хегеманн және Карл Дейссерот физиология немесе медицина бойынша Нобель сыйлығын алған күні. Екі күннен кейін, 7 қазанда, New England Journal of Medicine онлайн түрде сол технологияны алған он зағип адамға жасалған сынақты жариялады. Олардың ешқайсысы қайтадан оқуды үйренген жоқ. Бірақ кейбірі камерасы бар көзілдірікпен есік көзін табуды және еденге салынған сызықпен жүруді үйренді.

Нагель кокетство жасаған жоқ. Нобель қорына берген сұхбатында ол оптогенетиканы безгекке қарсы дәрілермен және онкологиядағы чекпойнт-ингибиторлармен салыстырды: ол сыйлықтар алдын ала-ақ орасан көп адамға көмектескен жаңалықтарға берілген. Ол, сірә, қырық жыл бұрын пигментті ретинит диагнозы қойылған 58 жастағы ер адамды меңзеген. Көзілдірікпен бірнеше ай жүргеннен кейін сол адам кенеттен жаяу жүргіншілер өтетін жолдың жолақтарын өзі санап шықты. Бұл сәтке апаратын жол шалшықтан, жасыл балдырдан басталады.

Жасыл тамшының көз дөңгелегі

Chlamydomonas — тұщы су шалшықтарында тіршілік ететін бір клеткалы балдыр. Ол фотосинтез жасау үшін жарыққа қарай жүзеді, ал бағдар алуға оның жарыққа сезімтал кішкентай дақ бар. 2000-шы жылдардың басында Нагель мен Хегеманн сол жерден channelrhodopsin деп аталатын ақуызды тауып, оның жұмысын 2003 жылы сипаттады. Қарапайым тілмен айтқанда, бұл — клетка мембранасындағы жарықта ашылатын есік. Оған көк жарық түсірсең, зарядталған бөлшектер ағып өтеді.

Нейрондар дәл осындай токпен сөйлеседі. 2005 жылы Дейссерот балдыр генін сүтқоректілердің нейрондарына енгізді, жарықтың керегі болмаған клеткалар жарқылға жауап беріп, қозатын болды. Оптогенетика осылай туды: жеке жүйке клеткаларын ажыратқыштай қосып-өшіріп, ми мен мінез-құлыққа не болатынын бақылау тәсілі. Сыйлық осы зерттеу құралына берілді, ол мидың зерттелу жолын өзгертті .

Неге алдымен көз

Ем ретінде оптогенетиканың ыңғайсыз талабы бар: жарық керекті клеткаларға жетуі тиіс. Мида бұл оптикалық талшық енгізуді білдіреді. Ал көз өз құрылысы бойынша жарықты өзі өткізеді.

Лайықты ауру да бар еді. Пигментті ретинитте, көздің тұқым қуалайтын торлы қабық ауруында, жарықты ұстайтын таяқшалар мен колбочкалар біртіндеп өледі. Сигналды мидың өзіне жеткізетін ганглиоздық клеткалар негізінен аман қалады. Датчигі быт-шыт болған, бірақ компьютерге апаратын кабелі бүтін камераны елестетіңіз. Кабельді жарықты өзі сезінуге үйретсеңіз, сынған бөлікті айналып өтуге болады.

2006 жылы Wayne State University-дегі Чжуо-Хуа Пан тобы мұны фоторецепторлары өлген тышқандарда сынап көрді . Зиянсыз вирус channelrhodopsin генін жеткізді, торлы қабық қайтадан жарыққа жауап берді, ал сигнал көру қыртысына жетті. Тышқандар пайдалы көру қабілетіне ие болмаған болар, бірақ принцип дұрыс шықты.

// Хроника

  1. Нагель мен Хегеманн Chlamydomonas-тың жарыққа сезімтал ақуызы channelrhodopsin-ді сипаттайды
  2. Дейссерот оны сүтқоректілердің нейрондарына енгізіп, жарықпен қосады
  3. Зағип тышқандар ген алғаннан кейін қайтадан жарыққа жауап береді
  4. Nature Medicine көзілдірік арқылы жаяу жүргіншілер өтетін жолдың жолақтарын көрген алғашқы науқас туралы хабарлайды
  5. FDA алғашқы оптогенетикалық терапияға өтінімді қабылдайды
  6. Оптогенетикаға физиология немесе медицина бойынша Нобель сыйлығы беріледі
  7. NEJM он зағип науқасқа жасалған сынақты жариялайды

Жаяу жүргіншілер өтетін жолдағы жолақтар

Бұл науқас туралы 2021 жылғы мамырда Nature Medicine-де жазылды. Оның бір көзіне ChrimsonR геніне, сол channelrhodopsin тұқымдасынан шыққан ақуызға инъекция жасалды. Ол сары-қызғылт жарыққа жауап береді, ал бұл торлы қабықтың қалған бөлігіне көк жарыққа қарағанда жұмсақ әсер етеді және қарашықты аз тарылтады.

Геннің өзі жеткіліксіз. ChrimsonR тек өте жарқын жарыққа ғана жауап береді, сондықтан терапия көзілдірікпен бірге беріледі. Оның камерасы көріністегі жарықтылық қай жерде өзгеретінін байқап, торлы қабыққа сәйкес сары-қызғылт жарық импульстерін түсіреді. Алғашқы айларда көзілдірік науқасқа дерлік ештеңе бермеді. Содан кейін, Питтсбург университеті әңгімелегендей , ол көшедегі жаяу жүргіншілер өтетін жолдың ақ жолақтарын көріп, санай алатынын өзі хабарлады.

Зертханада зерттеушілер оның алдындағы үстелге үлкен дәптерді немесе кішкентай степлер қапсырмасының қорабын қойды. Ол дәптерді 39 талпыныстың 36-сында тауып, ұстады, ал қапсырма қорабын тек 36 пайыз жағдайда тапты. Көзілдіріксіз ол ештеңе істей алмады. Ол түстерді, беттерді және әріптерді ажырата алмады.

Алғашқы науқас көргендей, жиі емес жарық нүктелерінен тұратын жаяу жүргіншілер өтетін жолдың жолақтары
Алғашқы науқас көргендей, жиі емес жарық нүктелерінен тұратын жаяу жүргіншілер өтетін жолдың жолақтары

Он көз және бір есік көзі

Жаңа NEJM мақаласы (7 қазанда онлайн, 2026 жылғы 8 қазандағы нөмірде ) Париждегі Quinze-Vingts ауруханасында, Питтсбургте және Лондондағы Moorfields Eye Hospital-да емделген пигментті ретиниттің кеш сатысындағы он ересек адам туралы. Сынақты офтальмолог Хосе-Ален Сахель мен нейробиолог Ботонд Роска басқарды. Рецепт өзгермеген: көзге ChrimsonR геніне бір инъекция және проектор-көзілдірік.

Негізгі мақсат қауіпсіздік болды, және авторлар оны сынақ шегінде орындалды деп бағалайды. Көздегі жанама әсерлер көбіне жеңіл немесе орташа болды. Бір жағдай ауыр деп бағаланды, бірақ көз қысымын төмендететін тамшылардан кейін бірнеше минутта өтіп кетті.

Одан әрі авторлардың өздері барлау сипатындағы деп атайтын нәтижелер келеді. Емделген он көздің жетеуі жарыққа сезімталырақ болды, олардың алтауында бұл клиникалық тұрғыдан маңызды деңгейге жетті. Сегіз қатысушы мінез-құлық тестілерін аяқтады, төртеуі жақсарды. Ешкім сөздерді оқи алмады немесе беттерді тани алмады.

Тестілердің өзі қарапайым болды. Адам проектор-көзілдірікті киіп, затты байқап, оның қайда екенін анықтап, соған қолын созуы керек. Тағы бір тапсырма — бөлмеден есік көзін табу немесе еденге салынған сызықпен жүру. Сол төртеудің кейбірі мұны да меңгерді .

Көзілдірікті қолдануды үйренуге көбірек уақыт жұмсағандар жақсы нәтиже көрсетті . Көру қабілеті ажыратқышты басқанда қайтып келмейді. Ми жылдар бойы келмеген сигналды, оның үстіне бейтаныс сигналды қайта үйренуі тиіс: сурет орнына бір түсті жарқылдар.

Ескертулер аз емес. Сынақ ашық болды және рандомизацияланбаған: әр қатысушы терапия алғанын білді, плацебо тобы болмады. Сондай-ақ ол тиімділікті дәлелдеуге арналмаған. Геннің әсерін жаттығудан және көзілдіріктің өзінен ажырату үшін бақылау тобы бар зерттеу керек болады. Сынақты Сахель мен Роска бірге құрған GenSight Biologics қаржыландырды. GS030 терапиясы еш жерде мақұлданбаған.

Бәрі тастағысы келетін көзілдірік

Көзілдірік әдістің басты кемшілігі болып қала береді: ChrimsonR тек жарқын сары-қызғылт жарыққа жауап береді, ал проекторсыз терапия жұмыс істемейді. АҚШ компаниясы Nanoscope Therapeutics басқа ақуызға ставка жасады. Оның Mogenry брендімен шығатын MCO-010 терапиясы ешқандай құрылғысыз қарапайым қоршаған жарықпен іске қосылады және нарыққа ең жақыны: 2026 жылғы 9 қыркүйекте FDA мақұлдауға өтінімін қабылдады , шешім 2027 жылдың бірінші жартысында күтіледі.

Mogenry-дің дәлелдері даулы. АҚШ-тың тәуелсіз дәрі-дәрмектерді бағалау институты ICER деректерді перспективалы, бірақ шешуші емес деп бағалады : әсердің қанша уақытқа созылатыны және терапияның жанама әсерлері қандай екені түсініксіз. Соған қарамастан оның сарапшылар тобы емнің әдеттегі күтімнен таза артықшылығы бар деп 10-ға қарсы 2 дауыспен дауыс берді.

Гендерсіз жол да бар. АҚШ компаниясы Science Corporation торлы қабықтың астына PRIMA деп аталатын кішкентай күн батареясы чипін енгізеді, және онымен адамдар әріптерді оқиды . 2026 жылғы шілдеде чип Еуропада сатуға рұқсат алды . Бірақ оның науқастарында басқа ауру бар. Жасқа байланысты макулярлы дегенерацияда торлы қабықтың тек орталығы күйіп кетеді: адамдар оқу қабілетінен айырылады, бірақ шеткі көру арқылы бөлмені әлі де көреді, ал чип ортадағы тесікті жамайды. GS030 сынағына қатысушылар дерлік толық зағип. Тәсілдерді тікелей салыстыруға болмайды.

// Зағип көзге жарықты қайтарудың үш жолы

GS030, ген + көзілдірік

Ганглиоздық клеткалардағы сары-қызғылт жарыққа сезімтал ақуыз гені, камералы көзілдірік импульстер жобалайды. Пигментті ретиниттің кеш сатысы. 10 адам, бақылау тобы жоқ ашық сынақ: жарық және ірі заттар, оқу да, беттер де жоқ. Мақұлданбаған.

MCO-010 (Mogenry), көзілдіріксіз ген

Қарапайым жарыққа жауап беретін басқа жарыққа сезімтал ақуыз. Сол ауру. Рандомизацияланған RESTORE сынағы: 27 адам, 18-і емделді, 9-ына жалған инъекция жасалды. FDA қарауында.

PRIMA, чип + көзілдірік

Торлы қабықтың астындағы шаштан жұқа 2 х 2 миллиметрлік күн чипі; көзілдірік кескінді жақын инфрақызыл жарықпен жобалайды. Құрғақ макулярлы дегенерациядағы географиялық атрофия. 38 науқасқа жасалған сынақ, көбі әріптерді оқыды. Еуропада 2026 жылғы шілдеден сатылымда, жүздеген мың доллар тұруы күтілуде.

Табалдырықтағы жарық

Жиырма жылдан сәл астам уақытта шалшықтағы ақуыз балдырдан адам көзіне дейін жетті, ал 2026 жылғы қазан оның қайда тоқтағанын көрсетті. Сынаққа қатысушылар есік көзін тапты; көше белгілерін оқыған жоқ. Толық қараңғылықта жүрген адам үшін осының өзі маңызды: шығатын жердегі жарық дақ күнді өзгертеді.

Бірақ бұл жарық дақ өздігінен пайда болмайды. Адамдар оны байқауды үйренеді, алғашқы науқас асфальттағы жолақтарды көрмей тұрып, бірнеше ай дерлік пайдасыз көзілдірік киіп жүргені сияқты. Әзірге көздегі оптогенетика жай ғана егетін дәріден гөрі жаттықтырушымен бірге үйренетін дағдыға көбірек ұқсайды. Ол клиниканың табалдырығында тұр, ал әр науқасты табалдырықтан өткізетін — айлар бойғы жаттығу.