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«Hasta ahora, que yo sepa, solo hay un paciente que se ha beneficiado de la optogenética, así que… pensé que todavía era demasiado pronto para darnos este premio de medicina». Así se lo dijo a la CNN Georg Nagel el 5 de octubre de 2026, el día en que él, Peter Hegemann y Karl Deisseroth ganaron el Premio Nobel de Fisiología o Medicina. Dos días después, el 7 de octubre, el New England Journal of Medicine publicó en línea un ensayo en el que diez personas ciegas habían recibido esa misma tecnología. Ninguna volvió a leer. Pero algunas, con unas gafas con cámara, aprendieron a encontrar una puerta y a seguir una línea en el suelo.
Nagel no se hacía el modesto. En una entrevista con la Fundación Nobel comparó la optogenética con los fármacos contra la malaria y los inhibidores de puntos de control del cáncer: esos premios recompensaron descubrimientos que ya habían ayudado a muchísima gente. Casi seguro se refería a un hombre de 58 años al que cuarenta años antes habían diagnosticado retinosis pigmentaria. Tras unos meses con las gafas, de pronto contó por su cuenta las franjas de un paso de cebra. El camino hasta ese momento empieza en un charco, con un alga verde.
La mancha ocular de una gota verde
Chlamydomonas es un alga unicelular que vive en charcos de agua dulce. Nada hacia la luz para hacer la fotosíntesis y, para orientarse, tiene una diminuta mancha sensible a ella. A principios de los años 2000, Nagel y Hegemann encontraron allí una proteína llamada canalrodopsina y describieron su funcionamiento en 2003. En pocas palabras, es una puerta en la membrana de la célula que se abre con la luz. Se le dirige luz azul y pasan partículas cargadas.
Las neuronas se comunican justamente con ese tipo de corriente. En 2005, Deisseroth introdujo el gen del alga en neuronas de mamífero, y células que nunca habían necesitado la luz empezaron a dispararse con un destello. Nació la optogenética: una forma de encender y apagar células nerviosas individuales como interruptores y ver qué pasa en el cerebro y en la conducta. El premio fue para esa herramienta de investigación, que cambió la forma de estudiar el cerebro .
Por qué el ojo fue lo primero
Como tratamiento, la optogenética tiene un requisito incómodo: la luz debe llegar a las células correctas. En el cerebro, eso significa introducir una fibra óptica. El ojo, por diseño, deja entrar la luz por sí solo.
Además había una enfermedad adecuada. En la retinosis pigmentaria, un trastorno hereditario de la retina, los bastones y los conos que captan la luz mueren poco a poco. Las células ganglionares, que llevan la señal al cerebro, sobreviven en su mayoría. Imagina una cámara con el sensor destrozado pero con el cable al ordenador intacto. Si se le enseña al cable a detectar la luz por sí mismo, se puede esquivar la parte rota.
En 2006, el grupo de Zhuo-Hua Pan en la Universidad Estatal de Wayne lo probó en ratones cuyos fotorreceptores habían muerto. Un virus inofensivo llevó el gen de la canalrodopsina, la retina volvió a responder a la luz y la señal llegó a la corteza visual. Probablemente los ratones no recuperaron una visión útil, pero el principio funcionó.
// Cronología
- Nagel y Hegemann describen la canalrodopsina, la proteína sensible a la luz de Chlamydomonas
- Deisseroth la introduce en neuronas de mamífero y las activa con luz
- Ratones ciegos vuelven a responder a la luz tras recibir el gen
- Nature Medicine informa del primer paciente que ve las franjas de un paso de cebra con unas gafas
- La FDA acepta una solicitud para la primera terapia optogenética
- Premio Nobel de Fisiología o Medicina para la optogenética
- El NEJM publica un ensayo con diez pacientes ciegos
Franjas en el paso de cebra
Ese paciente fue descrito en Nature Medicine en mayo de 2021 . A uno de sus ojos le administraron el gen de ChrimsonR, una proteína de la misma familia de las canalrodopsinas. Responde a la luz ámbar, que es más suave con lo que queda de la retina que la luz azul y hace que la pupila se contraiga menos.
El gen solo no basta. ChrimsonR reacciona únicamente a una luz muy intensa, así que la terapia incluye unas gafas. Su cámara detecta dónde cambia el brillo de la escena y proyecta sobre la retina los pulsos correspondientes de luz ámbar. Durante los primeros meses las gafas casi no le aportaron nada al paciente. Después, según contó la Universidad de Pittsburgh , él mismo comentó que veía las franjas blancas de un paso de cebra en la calle y podía contarlas.
En el laboratorio, los investigadores colocaron delante de él, sobre una mesa, un cuaderno grande o una caja pequeña de grapas. Encontró y tocó el cuaderno en 36 de 39 intentos; la caja de grapas, solo el 36 % de las veces. Sin las gafas no podía hacer nada. No distinguía colores, caras ni letras.
Diez ojos y una puerta
El nuevo artículo del NEJM (en línea el 7 de octubre y en el número del 8 de octubre de 2026 ) abarca a diez adultos con retinosis pigmentaria avanzada, tratados en el hospital Quinze-Vingts de París, en Pittsburgh y en el Moorfields Eye Hospital de Londres. El oftalmólogo José-Alain Sahel y el neurocientífico Botond Roska dirigieron el ensayo. La receta no cambia: una inyección en el ojo con el gen de ChrimsonR, más gafas con proyector.
El objetivo principal era la seguridad, y los autores consideran que se cumplió dentro de los límites del ensayo. Los efectos secundarios en el ojo fueron en su mayoría leves o moderados. Un episodio se calificó de grave, pero se resolvió en minutos con gotas oculares que reducen la presión.
A continuación vienen resultados que los propios autores llaman exploratorios. Siete de los diez ojos tratados se volvieron más sensibles a la luz, seis de ellos lo suficiente como para considerarse clínicamente significativo. Ocho participantes completaron pruebas de conducta y cuatro mejoraron. Nadie pudo leer palabras ni reconocer caras.
Las pruebas en sí eran de lo más corriente. Una persona se pone las gafas con proyector y debe percibir un objeto, averiguar dónde está y alcanzarlo. Otra tarea consiste en encontrar una puerta en una habitación o caminar siguiendo una línea en el suelo. Algunos de los cuatro también lo lograron .
Quienes dedicaron más tiempo a aprender a usar las gafas obtuvieron mejores resultados . La vista no vuelve con solo accionar un interruptor. El cerebro tiene que reaprender una señal que no recibía desde hacía años, y además desconocida: destellos de un solo color en lugar de una imagen.
Hay muchas salvedades. El ensayo fue abierto y no aleatorizado: todos los participantes sabían que habían recibido la terapia y no había grupo placebo. Tampoco estaba diseñado para demostrar eficacia. Separar el efecto del gen del entrenamiento y de las propias gafas requerirá un estudio con grupo de control. El ensayo lo financió GenSight Biologics, empresa cofundada por Sahel y Roska. La terapia GS030 no está aprobada en ningún país.
Unas gafas que todos quieren dejar atrás
Las gafas siguen siendo el mayor inconveniente del método: ChrimsonR solo responde a una luz ámbar intensa, y sin el proyector la terapia no funciona. Nanoscope Therapeutics, una empresa estadounidense, apostó por otra proteína. Su terapia MCO-010, con la marca Mogenry, se activa con la luz ambiental corriente, sin ningún dispositivo, y es la más cercana al mercado: el 9 de septiembre de 2026 la FDA aceptó su solicitud de aprobación, y se espera una decisión en el primer semestre de 2027.
Las pruebas de Mogenry son discutidas. ICER, un instituto independiente estadounidense de evaluación de fármacos, calificó los datos de prometedores pero no concluyentes: no está claro cuánto dura el efecto ni cuáles son los efectos secundarios de la terapia. Aun así, su panel de expertos votó 10 a 2 que el tratamiento ofrece un beneficio neto frente a la atención habitual.
Hay también una vía sin genes. Science Corporation, una empresa estadounidense, implanta bajo la retina PRIMA, un diminuto chip de células solares, y con él las personas leen letras . En julio de 2026 el chip obtuvo el visto bueno para su venta en Europa . Pero sus pacientes tienen otra enfermedad. En la degeneración macular asociada a la edad solo se quema el centro de la retina: las personas pierden la capacidad de leer, pero con la visión periférica siguen viendo la habitación, y el chip remienda el agujero central. Los participantes del ensayo de GS030 están casi completamente ciegos. Los enfoques no pueden compararse cara a cara.
// Tres formas de devolver la luz a un ojo ciego
GS030, gen + gafas
El gen de una proteína sensible al ámbar en las células ganglionares; las gafas con cámara proyectan pulsos. Retinosis pigmentaria avanzada. 10 personas, ensayo abierto sin grupo de control: luz y objetos grandes, ni lectura ni caras. No aprobada.
MCO-010 (Mogenry), gen sin gafas
Otra proteína sensible a la luz que responde a la luz corriente. La misma enfermedad. Ensayo aleatorizado RESTORE: 27 personas, 18 tratadas y 9 con una inyección simulada. En revisión por la FDA.
PRIMA, chip + gafas
Un chip solar de 2 por 2 milímetros, más fino que un cabello, bajo la retina; las gafas proyectan la imagen en luz del infrarrojo cercano. Atrofia geográfica en la degeneración macular seca. Ensayo con 38 pacientes, la mayoría leyó letras. A la venta en Europa desde julio de 2026; se prevé que costará cientos de miles de dólares.
Luz en el umbral
En poco más de veinte años, la proteína de un charco ha viajado del alga al ojo humano, y octubre de 2026 mostró dónde se ha detenido. Los participantes del ensayo encontraron una puerta; no leyeron carteles. Para quien vive en la oscuridad total, incluso eso importa: una mancha de luz donde está la salida cambia el día.
Pero esa mancha no aparece sola. Las personas aprenden a percibirla, igual que el primer paciente llevó durante meses unas gafas casi inútiles antes de ver las franjas sobre el asfalto. Por ahora, la optogenética en el ojo se parece más a una habilidad aprendida con un entrenador que a un fármaco que se inyecta sin más. Está en el umbral de la clínica, y lo que lleva a cada paciente al otro lado son meses de entrenamiento.
